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Dies ist eine offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von BMN 111 bei Kindern mit ACH, die die Studie 111-301 abgeschlossen haben. Geeignete Probanden, die eine einjährige Behandlung mit BMN 111 oder Placebo in der Studie 111-301 abgeschlossen haben, können in die Erweiterungsstudie 111-302 aufgenommen werden und erhalten eine tägliche Dosis von 15 µg/kg BMN 111 durch subkutane Injektion.
Um Verzerrungen zu minimieren, werden Prüfer und Probanden während der Dosierung in 111-302 weiterhin verblindet sein, was die Behandlungszuweisung der Probanden in 111-301 betrifft.
Ungefähr 33 klinische Zentren weltweit werden an der Studie teilnehmen.
Die Sicherheit aller Probanden wird nach der ersten Dosis von BMN 111 und während der gesamten Dauer der Studie überwacht. Dazu gehört eine 30-minütige Beobachtung an allen Tagen der Verabreichung der Dosis in Verbindung mit der Dokumentation/Berichterstattung von unerwünschten Ereignissen (AE). Wenn die Pflegeperson nicht in der Lage oder nicht verfügbar ist, BMN 111 zu verabreichen, kann eine häusliche Pflege zur Verfügung gestellt werden. In den ersten 104 Wochen ist alle 4 Wochen (±10 Tage) ein Kontakt zwischen einem Studienmitarbeiter und der Pflegeperson erforderlich, wenn in den vorangegangenen 4 Wochen keine Studienbesuche oder Kontakte stattgefunden haben. Nach Woche 104 wird der Kontakt alle 8 Wochen (±10 Tage) hergestellt. Bei diesen Kontakten erkundigen sich die Studienmitarbeiter nach der Verabreichung der Dosis und bitten durch gezielte Befragung um Informationen zu SUEs und SAEs. Informationen zu allen SUEs und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) sollten in der Krankenakte des Probanden und im AE eCRF festgehalten werden.
Dieser Text wurde mit DeepL übersetzt am 07.04.2026